Résultats du T2 2021 !

Editas Medicine, Inc. (Nasdaq : EDIT), une société leader dans l'édition de génomes, que nous avons recommandé, a présenté hier les faits saillants de l'activité et les résultats financiers pour le deuxième trimestre de 2021.

« Nous continuons de faire des progrès passionnants dans nos programmes cliniques et précliniques, ainsi que des progrès importants dans notre plate-forme d'édition génétique sous-jacente », a déclaré James C. Mullen, président, président et chef de la direction, Editas Medicine. « L'essai BRILLIANCE pour EDIT-101 recrute maintenant les premières cohortes pédiatriques et adultes à forte dose, et nous sommes impatients de présenter les premières données cliniques de notre société le mois prochain. Le dépistage des patients est en cours pour notre essai RUBY d'EDIT-301 pour la drépanocytose, et nous prévoyons de doser notre premier patient d'ici la fin de l'année. En outre, nous avons amélioré les capacités technologiques de nos nouvelles nucléases artificielles et fait progresser notre pipeline à un stade précoce, y compris la plate-forme NK dérivée d'iPSC. »

Réalisations récentes et perspectives

Médicaments modifiés par gène in vivo

• EDIT-101 pour l'amaurose congénitale Leber 10 (LCA10)
  L'IDMC a approuvé le fait de procéder à la première cohorte pédiatrique sur la base d'un examen des données d'innocuité clinique ; l'inscription simultanée de patients dans une cohorte adulte à forte dose
  Editas Medicine a terminé l'administration de la cohorte adulte à dose moyenne et, après l'approbation du Comité indépendant de surveillance des données (IDMC), a ouvert l'inscription pour la première cohorte pédiatrique. La société inscrit également des patients dans la cohorte adulte à forte dose. L'achèvement de la dose pour les deux cohortes est prévu au premier semestre de 2022.

Médicaments édités par le gène Ex Vivo

• EDIT-301 pour la drépanocytose
  En bonne voie de doser le premier patient dans l'essai RUBY d'ici la fin de l'année
  La société développe EDIT-301 comme un médicament potentiellement le meilleur de sa catégorie pour traiter la drépanocytose. Editas Medicine utilise une ribonucléoprotéine CRISPR/Cas12a (RNP) conçue exclusive pour éditer le promoteur HBG1/2 imitant une mutation bénigne et naturelle de l'hémoglobine fœtale humaine. Ce site est un endroit naturellement validé, car les patients atteints de persistance héréditaire de l'hémoglobine fœtale (HPFH) abritent la mutation drépanocytaire mais ne présentent pas de symptômes de la maladie. La société estime que le ciblage de ce site est une approche plus efficace avec une meilleure sécurité à long terme que la modification de l'amplificateur BCL11A. L'essai RUBY de phase 1/2 pour le traitement de la drépanocytose est actuellement en train de dépister les participants à l'étude. La société reste sur la bonne voie pour commencer la posologie par les patients dans l'essai RUBY d'ici la fin de 2021.
  
  Santé Canada a approuvé la DEC pour le lancement d'essais au Canada
  La société a reçu une demande d'essai clinique (DEC) approuvée de Santé Canada pour l'essai RUBY d'EDIT-301, ce qui a augmenté le nombre de sites cliniques potentiels pour l'étude. Il s'agit de la première approbation de la DEC d'Editas Medicine.
  
  Les données précliniques présentées à l'EHA soutiennent EDIT-301 en tant que meilleur traitement potentiel de sa catégorie pour la drépanocytose
  Editas Medicine a présenté des données précliniques sur EDIT-301 au Congrès de l'Association européenne d'hématologie (EHA). Les données ont démontré des niveaux thérapeutiquement pertinents d'hémoglobine fœtale (HbF) dans les globules rouges dérivés de cellules CD34+ de patients atteints de drépanocytose, ainsi qu'une réduction de la drépanocytose et une amélioration du comportement rhéologique. Les cellules ont été éditées avec une nouvelle enzyme AsCas12a, très active et spécifique, conçue par Editas, sans détection de l'édition hors cible. Ces données soutiennent en outre EDIT-301 pour une utilisation en développement clinique.

• EDIT-301 pour la bêta-thalassémie
  En bonne voie de déposer un DNR d'ici la fin de l'année pour un traitement différencié de la bêta-thalassémie
  La société reste sur la bonne voie pour déposer une demande de drogue nouvelle de recherche pour EDIT-301 pour le traitement de la bêta-thalassémie d'ici la fin de 2021.

Thérapie cellulaire

• Médicaments cellulaires iPSC NK (iNK) édités pour traiter les tumeurs solides
  Faire progresser les études précliniques vers un produit édité multiplexé
  Editas Medicine poursuit l'avancement des études précliniques pour un médicament à cellules tueuses naturelles (NK) hautement différencié dérivé de l'iPSC. La société optimise les configurations d'édition pour les cibles cliniques correspondantes. Le produit candidat finalisé comprendra plusieurs modifications, pour lesquelles la société a précédemment démontré des niveaux élevés d'efficacité de l'édition multiplexée.

Société

• Leadership
  Editas Medicine a annoncé la nomination de Chi Li, Ph.D., MBA, RAC, au poste de vice-président principal et chef de la réglementation de la société. Le Dr. Li apporte à Editas Medicine plus de 20 ans d'expérience dans le développement de médicaments et les affaires réglementaires mondiales/américaines dans de grandes entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques. Il a joué un rôle important et stratégique dans le développement, la soumission et l'approbation de plusieurs nouveaux médicaments et produits biologiques dans un certain nombre de domaines thérapeutiques, à l'échelle mondiale. Le Dr. Li rejoint Editas Medicine après avoir quitté Celularity où il a occupé le poste de directeur de la réglementation. Auparavant, le Dr. Li a été vice-président, Affaires réglementaires, chez Allergan et Bayer. Le Dr. Li est titulaire d'un doctorat en chimie organique de l'Université Purdue et d'un MBA de l'Université Rutgers. Il est titulaire d'une certification en affaires réglementaires de la Regulatory Affairs Professionals Society.
  
  La Société a annoncé la promotion de Bruce E. Eaton, Ph.D., au vice-président exécutif et chef des affaires. Le Dr. Eaton travaille aux côtés d'Editas Medicine depuis 2015, d'abord en tant que consultant, puis en tant que collaborateur de recherche, et s'est officiellement joint à Boulder en tant que vice-président principal, Chimie et chef de site, en janvier 2018 à la suite de l'acquisition par Editas Medicine d'actifs d'i2 Pharmaceuticals, où il a été fondateur et chef de la direction. Le Dr. Eaton possède plus de 30 ans d'expérience en biotechnologie scientifique, opérationnelle, en développement des affaires et en stratégie d'entreprise dans des entreprises publiques et privées. Il a une compréhension approfondie de la biochimie et de la biophysique pour l'innovation et le développement de médicaments. Tout au long de sa carrière, le Dr. Eaton a fondé plusieurs entreprises dans les domaines des sciences de la vie et de la thérapeutique humaine et a occupé des postes de niveau C et de directeur. En outre, il a agi en tant que conseiller auprès de nombreux établissements de recherche gouvernementaux et universitaires.

• Plateforme d'édition génétique
  En collaboration avec Integrated DNA Technologies, Inc. (IDT), un fournisseur de solutions de recherche génomique complète de premier plan, Editas Medicine a publié des données sur une nucléase "AsCas12a Ultra" modifiée dans Nature Communications qui a démontré une amélioration substantielle de l'efficacité de l'édition par rapport au type sauvage AsCas12a tout en conservant sa grande spécificité. Editas estime que son AsCas12a conçu, qui tire parti des caractéristiques bénéfiques d'AsCas12a Ultra, est une nucléase de premier ordre, augmentant l'accès au génome et réduisant le risque d'édition hors cible associé à d'autres nucléases CRISPR. Cette nucléase AsCas12a conçue par Editas est utilisée dans la médecine expérimentale EDIT-301 pour le traitement de la drépanocytose, les programmes iNK pour les tumeurs solides et d'autres programmes non divulgués.
  
  La société prévoit de présenter des données sur une nouvelle méthodologie qu'elle appelle la technologie SLEEK (SeLection by Essential-gene Exon Knock-in) lors de la prochaine réunion Cold Spring Harbor Genome Engineering: CRISPR Frontiers. Cette technologie permet une efficacité d'élimination robuste à l'aide de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), de cellules T et de cellules Natural Killer (NK). Cette méthode simplifie le processus de sélection des clones iPSC en augmentant les taux de clonage par cellules unique et ultérieurs. Editas Medicine estime que SLEEK est la stratégie optimale pour parvenir à un knock-in multitransgénique robuste pour la prochaine génération de médicaments à base de cellules.

• Fabrication
  Editas Medicine continue de faire progresser les capacités de fabrication internes et externes du portefeuille de médicaments édités par des gènes in vivo, de médicaments cellulaires édités par des gènes ex vivo et de médicaments de thérapie cellulaire. La société a atteint la préparation à la fabrication clinique pour l'essai clinique RUBY pour EDIT-301 avec des essais prêts à être distribués. La Société a également défini une stratégie d'approvisionnement en chimie, fabrication et contrôle pour l'Amérique du Nord, rationalisant davantage ses capacités de fabrication.

Résultats financiers du deuxième trimestre 2021

• La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables au 30 juin 2021 s'élevaient à 698,1 millions de dollars, contre 723,2 millions de dollars au 31 mars 2021. La Société s'attend à ce que sa trésorerie, ses équivalents de trésorerie et ses titres négociables existants lui permettent de financer ses dépenses d'exploitation et ses dépenses en capital pendant une bonne partie de 2023.

• Pour les trois mois terminés le 30 juin 2021, la perte nette attribuable aux actionnaires ordinaires s'est élevée à 55,3 millions de dollars, soit 0,81 dollar par action, contre 23,6 millions de dollars, soit 0,43 dollar par action, pour la même période en 2020.

• Les revenus de la collaboration et des autres revenus de recherche et développement se sont élevés à 0,4 million de dollars pour le trimestre terminé le 30 juin 2021, contre 10,7 millions de dollars pour la même période en 2020. La diminution de 10,3 millions de dollars est principalement attribuable à 7,6 millions de dollars de revenus comptabilisés conformément à un accord de déminence que nous avons conclu au cours du deuxième trimestre de 2020 et à une augmentation de 0,8 million de dollars des revenus comptabilisés liés à notre alliance stratégique avec Allergan pour laquelle il n'y a pas eu de revenus similaires comptabilisés au deuxième trimestre de 2021.

• Les charges de recherche et développement ont augmenté de 5,8 millions de dollars pour atteindre 33,8 millions de dollars pour le trimestre terminé le 30 juin 2021, contre 28,0 millions de dollars pour la même période en 2020. L'augmentation de 5,8 millions de dollars est principalement attribuable à l'augmentation des coûts de fabrication et des coûts cliniques au cours du deuxième trimestre de 2021.

• Les frais généraux et administratifs ont augmenté de 7,9 millions de dollars pour atteindre 22,0 millions de dollars pour le trimestre terminé le 30 juin 2021, contre 14,1 millions de dollars pour la même période en 2020. L'augmentation de 7,9 millions de dollars est principalement attribuable à l'augmentation des charges de rémunération à base d'actions au cours du deuxième trimestre de 2021.

Événements à venir

Editas Medicine prévoit de participer aux conférences scientifiques, médicales et de santé suivantes :

• Laboratoire de Cold Spring Harbor (CSHL) - Génie génomique : CRISPR Frontiers, 18 - 20 août, virtuel

• Congrès mondial des médicaments orphelins États-Unis, 25-27 août, Oxon Hill, MD

• 19e Symposium international annuel sur la dégénérescence de la rétine (RD2021), 28 septembre - 2 octobre, Nashville, TN

Editas Medicine prévoit de participer aux événements pour investisseurs suivants :

• 2021 Wells Fargo Healthcare Conference, 10 septembre, virtuelle

• Morgan Stanley 18e Conférence mondiale sur les soins de santé, 14 septembre, virtuelle

• 5e Conférence annuelle sur les médicaments génétiques de Chardan, 4 octobre, virtuelle