Les actions de la société d'édition génétique Editas Medicine (NASDAQ:EDIT) sont en baisse depuis plusieurs semaines après que l'entreprise ait partagé les premières données cliniques pour son traitement EDIT-101 basé sur CRISPR.
Contrairement à de nombreuses autres entreprises utilisant CRISPR pour essayer de guérir une maladie génétique, Editas a choisi comme cible une forme héréditaire de perte de vision rapide. Le défaut a un impact sur la capacité de la rétine à détecter la lumière et on estime qu'il affecte quelques milliers de personnes aux États-Unis et en Europe. La plupart de ces personnes sont effectivement aveugles dans la petite enfance ou la petite enfance.
EDIT-101 est également un traitement in vivo - ou à l'intérieur du corps. Bien que certaines thérapies d'édition génétique pour les troubles sanguins nécessitent une transfusion, les traitements in vivo peuvent être injectés directement aux patients où ils trouvent et modifient les gènes cibles.
L'entreprise a partagé les données des six premiers patients qui ont reçu les injections sous-rétiniennes. Trois doses du traitement ont été testées. Bien qu'aucun n'ait montré d'effets secondaires graves, les cohortes ont obtenu des résultats mitigés en termes d'efficacité.
Deux patients ayant la dose la plus faible n'ont pas montré d'amélioration significative dans un test de vision fonctionnelle. La cohorte à dose moyenne contenait un patient qui avait des améliorations subies six mois après le traitement. Il y avait un autre patient qui avait des indicateurs d'amélioration, mais pas de vue.
Les résultats n'ont peut-être pas été le succès écrasant que les investisseurs ont obtenu du traitement in vivo par Intelia Therapeutics et Regeneron en juin, mais il y a des progrès et plus de données à l'horizon.
Dans la cohorte à dose moyenne, les patients qui n'ont pas connu autant d'amélioration ont été traités plus récemment. Ils pourraient voir de meilleurs résultats au fil du temps. L'inscription est en cours pour un groupe exposé à la dose élevée et un groupe pédiatrique.
Après deux ans d'attente - en grande partie à cause des perturbations liées à la pandémie - la médecin-chef Lisa Michaels a été d'une transparence rafraîchissante dans sa raison pour laquelle l'entreprise a présenté des données quelque peu incomplètes. Elle a dit : "En fin de compte, je serai honnête avec vous, c'était un calcul de : "ce procès dure depuis si longtemps et nous n'avons pas communiqué", j'ai pensé qu'il était important de sortir des données." Au moins pour aujourd'hui, les actionnaires pourraient être en désaccord.
Nous restons néanmoins acheteur sur la société.